诱导多能干细胞疗法修复患者角膜

日本大阪大学科学家首次利用人类诱导多能干细胞转化而来的角膜组织，修复了4名角膜缘干细胞缺乏症患者的角膜。结果显示，其中3名患者视力得到显著改善，持续时间长达一年。研究团队计划开展更大规模的临床试验，以深入探究这一疗法的确切疗效。相关论文发表于最新一期《柳叶刀》杂志。

角膜的最外层由角膜缘环内的干细胞储库维持。这些干细胞通过增殖，持续为角膜提供上皮细胞，维持其健康状态。当角膜缘干细胞耗尽时，人就会患上LSCD。随着病情恶化，疤痕组织会覆盖角膜，最终致人失明。

LSCD可能由眼睛创伤、自身免疫能力低下或遗传性疾病等引起，目前治疗方法有限，且疗效往往难以预测。

为攻克这一医学难题，大阪大学西田幸二团队另辟蹊径，使用iPS细胞来进行角膜移植。他们从健康捐赠者身上采集血细胞，将其重新编程为胚胎样状态，进而再将这些胚胎样细胞转化为角膜上皮细胞。

在2019年6月至2020年11月间，研究团队招募了两名女性和两名男性，年龄介于39—72岁之间，且双眼均患LSCD。在手术过程中，研究团队首先切除了患者一只眼睛角膜上覆盖的瘢痕组织层，随后在其上缝合人源iPS角膜上皮细胞，并为患者佩戴了柔性保护性隐形眼镜。

术后，研究团队开展了为期1年的随访，并额外进行了1年安全监测。结果显示，在1年随访期内，3名患者的视力情况持续稳定改善，1名患者视力情况出现轻微倒退。在移植手术两年后，所有患者均未出现严重副作用。移植物未形成肿瘤——有些iPS细胞会出现这一风险，且移植细胞也未显示出被受体免疫系统攻击的迹象。

尽管目前尚不清楚究竟是何种原因导致患者视力改善，研究团队提出了几种可能：移植细胞在受体的角膜中增殖；移植手术前去除疤痕组织，促进了角膜的恢复；或者移植引发受体自身细胞从眼睛其他区域迁移，从而使角膜重焕生机。

研究团队计划明年3月启动更大规模临床试验，以评估该疗法的效果。